CRISPR-Cas9遺伝子編集システムを使った赤血球の産生大幅増加
- 斬馬 剣禅
- 2024年6月17日
- 読了時間: 3分

最近、遺伝子治療の分野での進展が急速に進んでいます。特に、CRISPR-Cas9を使用した遺伝子編集技術は、様々な遺伝性疾患の治療に革新をもたらしています。2024年6月に発表された論文「Enhancement of erythropoietic output by Cas9-mediated insertion of a natural variant in haematopoietic stem and progenitor cells」では、Cas9を用いた赤血球の産生向上に関する新たなアプローチが紹介されています。この研究は、CD34+ヒト造血幹細胞(HSPCs)において自然変異型のエリスロポエチン受容体(tEPOR)を挿入することで、赤血球の産生を大幅に向上させることに成功したものです 。
この研究の主な成果は以下の通りです:
赤血球産生の向上: Cas9を用いてエリスロポエチン受容体の自然変異型(tEPOR)をCD34+ヒト造血幹細胞に挿入することで、赤血球の産生が大幅に増加しました。これにより、赤血球の量が増加し、貧血などの血液疾患の治療に役立つ可能性があります 。
治療の安全性: この技術は、赤血球産生を増加させる一方で、他の細胞系統には影響を与えず、安全性が高いことが確認されました。具体的には、造血幹細胞の正常な機能や他の細胞への分化には影響を与えないことが示されています 。
複数の遺伝子編集戦略の評価: tEPORの挿入には、エンドジーンのトランケーションやセーフハーバーローカスへの挿入など、複数の遺伝子編集戦略が評価されました。これにより、さまざまな血液疾患に対する治療効果を最大化するための柔軟なアプローチが提供されました 。
生活者への示唆
この研究の成果は、私たちの健康維持にどのような影響を与えるのでしょうか?まず第一に、遺伝子治療の進展は、従来の治療法では難しかった疾患の治療を可能にします。具体的には、赤血球の産生を向上させることで、貧血や他の血液疾患に苦しむ人々にとって大きな希望となるでしょう。また、この技術の安全性が確認されたことで、将来的にはより多くの人々が遺伝子治療の恩恵を受けられるようになると期待されます。
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このように、ユーグレナ・マイヘルスは、遺伝子解析を活用した個別化された健康サポートを提供することで、より健康で充実した生活を送るための支援をしています。
Reference
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Luna, S.E., Camarena, J., Hampton, J.P. et al. Enhancement of erythropoietic output by Cas9-mediated insertion of a natural variant in haematopoietic stem and progenitor cells. Nat. Biomed. Eng (2024). https://doi.org/10.1038/s41551-024-01222-6
de la Chapelle, A., Träskelin, A. L. & Juvonen, E. Truncated erythropoietin receptor causes dominantly inherited benign human erythrocytosis. Proc. Natl Acad. Sci. USA 90, 4495–4499 (1993).
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